علاج جيني يمكّن صبيا مغربيا من السمع لأول مرة

تمكن صبي مغربي في الحادية عشرة بعد خضوعه لعلاج جيني جديد من أن يسمع “للمرة الأولى في حياته”، وفق ما أعلن مستشفى في مدينة فيلادلفيا الأميركية.

وتعرف الطفل عصام دام الذي نشأ في المغرب على هدير السيارات، وصوت والده، وكذلك الصوت الصادر عن مقص الشعر.

وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج، في بيان، أن هذا الإنجاز، وهو الأول من نوعه في الولايات المتحدة، يوفر أملا للمرضى الذين يعانون فقدان السمع الناجم عن تحورات جينية في كل أنحاء العالم.

ويعاني عصام دام “الصمم الشديد” بسبب خلل نادر جدا في جين واحد.

وقال مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى الجراح جون جيرميلر إن “العلاج الجيني لفقدان السمع هو هدف يسعى إليه الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 عاما”، مضيفا “لقد وصلنا إليه أخيرا”.

وأوضح، في البيان، أن العلاج الجيني الذي طبق على المريض “يهدف إلى تصحيح خلل جين نادر جدا، لكن هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لأكثر من 150 جينا آخر تسبب فقدان السمع لدى الأطفال”.

ولدى مرضى مثل عصام دام، يحول الخلل في هذا دون إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين تحتاجه الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيميائية يتم إرسالها إلى الدماغ.

جين الأوتوفيرلين

وتعد حالات الخلل في جين الأوتوفيرلين نادرة جدا، وتمثل ما بين 1% إلى 8% من حالات فقدان السمع عند الولادة.

وفي 4 أكتوبر/تشرين الأول 2023، خضع الصبي لعملية جراحية أدت إلى رفع طبلة الأذن جزئيا ثم حقن السائل الداخلي لقوقعة الأذن بفيروس غير ضار تم تعديله ليحمل نسخا عاملة من جين الأوتوفيرلين.

ثم بدأت خلايا الشعر في إنتاج البروتين المفقود.

وبعد نحو 4 أشهر، تحسن سمع عصام إلى حد أنه بات يعاني فقط فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط.

ولد عصام في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا مع عائلته، وقد لا يتمكن من التحدث أبدا، لأن الجزء من الدماغ المخصص لاكتساب الكلام يتوقف عن العمل في سن الخامسة تقريبا، بحسب صحيفة “نيويورك تايمز”.

وثمة دراسات أخرى مماثلة مع الأطفال في طور الإعداد أو على وشك البدء في الولايات المتحدة وأوروبا والصين، وقد نجح بعضها.