جيس برودبين، البالغ من العمر ست سنوات، والذي وُلد أعمى بسبب عمى ليبر الخلقي (LCA)، وهي حالة وراثية ناجمة عن طفرات في جين AIPL1، استعاد بصره جزئيًا من خلال علاج جيني رائد.
تؤدي هذه الحالة إلى ضمور شبكي حاد وعمى منذ الولادة.
في عام 2020، تلقى جيس العلاج التجريبي في مستشفى غريت أورموند ستريت ومستشفى مورفيلدز للعيون في لندن، وتضمن الإجراء جراحة بحجم ثقب المفتاح لمدة 60 دقيقة، تم خلالها حقن نسخ سليمة من جين AIPL1 في شبكية عينه.
في غضون شهر، بدأ جيس يستجيب للضوء، وبعد ذلك بوقت قصير، أصبح قادرًا على التعرف على الألعاب والتنقل في بيئته بسهولة أكبر، وأُجري العلاج في البداية على عين واحدة، بينما استمرت الأخرى في التدهور.
يمثل هذا الإنجاز، الذي نُشر في مجلة ذا لانسيت، أول علاج ناجح لأحد أشد أشكال عمى الأطفال، ويمنح أملًا جديدًا للعلاجات الجينية المستقبلية.
