بقلم: يورونيوز
نشرت في
يستهدف عقار أوكاتزيل البالغين من عمر 26 عامًا فما فوق ممّن يعانون من سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL)، وهو مرض خبيث سريع النمو يصيب الدم والنخاع الشوكي ويهدد الحياة، خاصةً في حالاته التي تعاود الظهور بعد العلاج أو تقاوم العلاج الأولي. وعلى الرغم من تعدد الخيارات العلاجية المتاحة، لا تزال معدلات النجاة منخفضة والوفيات مرتفعة في هذه الفئة من المرضى.
يعتمد أوكاتزيل على تكنولوجيا العلاج بالخلايا التائية المعدّلة وراثيًا (CAR-T)، حيث يتم استخراج خلايا مناعية من المريض نفسه، ثم تعديلها جينيًا لتُصبح قادرة على التعرّف على الخلايا السرطانية والقضاء عليها. وتمثل هذه التقنية طفرة في العلاجات المناعية الشخصية، إذ أنها تُصمّم خصيصًا لتلائم جسم كل مريض.
وقد استندت توصية الوكالة الأوروبية إلى نتائج دراسة سريرية أُجريت على 113 مريضًا في إطار تجربة “FELIX”. وبيّنت النتائج أن نحو 64% من المرضى أظهروا استجابة دائمة للعلاج بمتوسط مدة 14 شهرًا دون علامات أو أعراض للمرض، بينما اختفت الأعراض تمامًا لدى نحو 49% من المشاركين.
توصية أوروبية مشروطة
أوكاتزيل هو أحد العلاجات التي حصلت على دعم من برنامج “PRIME” الأوروبي، وهو برنامج يُقدَّم للأدوية التي تُظهر إمكانيات واعدة في تلبية احتياجات طبية غير ملبّاة. ويتضمن هذا الدعم مواكبة علمية وتنظيمية مبكّرة من قِبل الهيئات الأوروبية.
ورغم فعالية أوكاتزيل، إلا أن استخدامه قد يسبب آثارًا جانبية خطيرة، أبرزها متلازمة إفراز السيتوكين، وهي حالة التهابية حادة قد تهدد الحياة، ومتلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية، والتي تشمل أعراضًا مثل الصداع، الارتباك الذهني، نوبات الصرع، وصعوبات في الكلام. وقد تظهر الالتهابات كأحد المضاعفات.
وقد تمّ تحديد بروتوكولات للرصد والتخفيف من هذه الأعراض في خطة إدارة المخاطر ومعلومات المنتج.
وخلصت اللجنة الأوروبية للعلاجات المتقدمة (CAT) إلى أن فوائد العلاج تفوق مخاطره المحتملة، وهو تقييم أيدته لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) التي أوصت رسميًا بمنح العقار ترخيصًا “مشروطًا”.
وبموجب هذا الترخيص، من المقرر أن يصبح الدواء متاحًا في السوق رغم عدم توفر البيانات النهائية بعد، شريطة أن تُثبت المتابعة طويلة الأمد فعاليته وسلامته. وقد طُلب من الشركة المنتجة تزويد الهيئة بنتائج إضافية من الدراسة الجارية.
وفيما يُنتظر القرار النهائي من بروكسل لاعتماد العلاج على مستوى الاتحاد الأوروبي، ستبقى مسألة التسعير والتعويض المالي رهينة كل دولة عضو في التكتل، بحسب نظمها الصحية واستخدامها المتوقع لهذا العلاج الثوري.