إذا علمت أن دواء ثمنه نصف مليون دولار سيشفي طفلة تعاني من السرطان، فهل تشتريه؟ وهل تملك ثمنه أصلا؟
تتقاطع الاكتشافات العلمية المتطورة مع مرونة الجسم البشري، مما يوفر الأمل للعائلات التي تتصارع مع سرطان الدم الذي شخص به اطفالهم. ولكن هذا الأمل لا يقدم مجانا على مفترقات الطرق، بل يباع بأثمان باهظة لا يمتلكها الآباء في أغلب الأحيان.
يناقش أليكس هوفر من قسم زراعة الدم والنخاع لدى الأطفال بكلية الطب بجامعة مينيسوتا في الولايات المتحدة الاميركية في مقالة افتتاحية نشرت في مجلة أونكوساينس (Oncoscience) في 25 أبريل/نيسان 2024 تكلفة أحد العلاجات الرائدة لسرطان الدم الأكثير شيوعا بين الأطفال. وكتب عن المقالة موقع يوريك أليرت (EurekAlert).
العلاج الثمين
يعرف هذا العلاج باسم تيزاجينليكلوسيل او اختصارا تيسا سيل (Tisagenlecleucel)، وهو علاج مناعي تستخدم فيه الخلايا التائية للشخص نفسه بعد تعديلها وراثيا. ويعد هذا الدواء تطورا رائدا في علاج سرطان الدم الأكثر شيوعا لدى الأطفال والمعروف باسم سرطان الدم الليمفاوي الحاد من سلالة الخلايا البائية (B-cell lineage acute lymphoblastic leukemia (B-ALL)).
تساعد الخلايا “التائية” في تنسيق الاستجابة المناعية في الجسم، وهي تقوم بقتل الكائنات الممرضة بشكل مباشر. قام الباحثون بهندسة هذه الخلايا لتصبح علاجا حيا. منذ العام 2017 قامت إدارة الغذاء والدواء الأميركية بالموافقة على 6 علاجات مناعية تنتمي لهذه العائلة تستخدم في علاج سرطانات مختلفة.
يتم جمع الخلايا التائية من المريض ومن ثم يعاد هندستها في المختبر ليتم إنتاج بروتينات تظهر على سطح هذه الخلايا تسمى مستقبلات المستضدات الخيمرية أو ما يعرف اختصارا بـ(CARs). يتم تكثير هذه الخلايا في المختبر ليصبح تعدادها بالملايين ثم يتم حقن المريض بها وإذا سارت الأمور على ما يرام فإن هذه الخلايا تتضاعف داخل الجسم وتقوم بالتعرف من خلال المستقبل الذي تم تطويره على سطحها على الخلايا غير السليمة ومن ثم تقوم بقتلها.
سرطان الدم الأكثر شيوعا
وفقا لمؤسسة أبحاث السرطان البريطانية فإن سرطان الدم الليمفاوي الحاد (Acute Lymphoblastic Leukemia) هو نوع من سرطان الدم. يبدأ من خلايا الدم البيضاء التي تسمى الخلايا الليمفاوية الموجودة في نخاع العظم. النخاع العظمي هو الجزء الداخلي الناعم من العظام، حيث يتم تصنيع خلايا الدم الجديدة.
يتطور سرطان الدم الليمفاوي الحاد عادة بسرعة على مدى أيام أو أسابيع. وهو النوع الأكثر شيوعا من سرطانات الدم التي تصيب الأطفال، ولكنه يمكن أن يصيب البالغين أيضا. في سرطان الدم الليمفاوي الحاد، يقوم نخاع العظم بإنتاج عدد كبير جدا من الخلايا الليمفاوية البائية أو التائية. لا تنضج هذه الخلايا الليمفاوية بشكل كامل ولا تكون قادرة على العمل بشكل طبيعي. سرطان الدم الذي ينتج فيه عدد كبير جدا من الخلايا البائية هو الأكثر شيوعا.
هل مبلغ نصف مليون دولار ثمنا للعلاج مبالغ فيه؟
بعد تجربة سريرية ، تمت الموافقة على تيسا سيل في الولايات المتحدة لعلاج الانتكاس (عودة السرطان) لمرضى سرطان الدم اللمفاوي الحاد من سلالة الخلايا البائية في المرضى الذين تقل أعمارهم عن 25 عاما. ويتضمن هذا العلاج المبتكر كما أسلفنا تعديلا وراثيا للخلايا التائية الأصلية للمريض وهي خلايا مناعية لها القدرة على قتل و/أو تنظيم الخلايا المصابة أو المريضة. تم تصميم منتج تيسا سيل خصيصا لاستهداف البروتين سي دي 19 (CD19) والذي تحمله الخلايا من السلالة البائية، وقد أظهر نتائج واعدة ضد أعتى الحالات التي كانت تمثل تحديا تاريخيا في علاج المرضى الذين عانوا من انتكاسات.
عند الموافقة عليه في عام 2017، قامت شركة نوفارتيس (Novartis) بتسعير تيسا سيل بمبلغ 475000 دولار – وهو رقم رفضه العديد من أنظمة الرعاية الصحية والدافعين في البداية – وفي عام 2023 ارتفع السعر إلى 508250 دولارا. ومع ذلك، بالمقارنة مع العلاجات الجينية خارج الجسم الحي التي تمت الموافقة عليها مؤخرا مثل أحد الأدوية المستخدمة في علاج الثلاسيميا من النوع بيتا بسعر 2.8 مليون دولار أو أحد علاجات مرض فقر الدم المنجلي بسعر 2.2 مليون دولار، فإن سعر تيسا سيل الذي يبلغ نصف مليون دولار أصبح أقل إثارة للدهشة.
الأهم من ذلك، أن التكلفة المدرجة لهذه العلاجات تشمل المنتج فقط ولا تشمل تكلفة الرعاية الصحية للرعاية الضرورية الأخرى بما في ذلك فصل الكريات البيض وإدارة العلاج الكيميائي ومراقبة المضاعفات وإدارتها.